Regeneron ottiene l'approvazione FDA per la prima terapia genica che ripristina l'udito nei bambini sordi, la offrirà gratuitamente
Regeneron Pharmaceuticals ha ricevuto l'approvazione FDA per la prima terapia genica progettata per ripristinare l'udito nei bambini nati con una rara forma genetica di sordità. Il trattamento monodose è mirato a una condizione che colpisce circa 50 bambini all'anno negli Stati Uniti. Regeneron ha annunciato che fornirà la terapia gratuitamente. L'approvazione segna una pietra miliare nella terapia genica per i disturbi sensoriali.
Fatti principali
- Regeneron ha ottenuto l'approvazione FDA per la prima terapia genica che ripristina l'udito nei bambini sordi
- La terapia è un trattamento monodose
- È mirata a una rara condizione genetica
- Circa 50 bambini nascono ogni anno negli Stati Uniti con questa condizione
- Regeneron offrirà la terapia gratuitamente
Entità
Istituzioni
- Regeneron Pharmaceuticals
- FDA
Luoghi
- United States
Fonti
- Quartz —