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Regeneron ottiene l'approvazione FDA per la prima terapia genica che ripristina l'udito nei bambini sordi, la offrirà gratuitamente

other · 2026-04-24

Regeneron Pharmaceuticals ha ricevuto l'approvazione FDA per la prima terapia genica progettata per ripristinare l'udito nei bambini nati con una rara forma genetica di sordità. Il trattamento monodose è mirato a una condizione che colpisce circa 50 bambini all'anno negli Stati Uniti. Regeneron ha annunciato che fornirà la terapia gratuitamente. L'approvazione segna una pietra miliare nella terapia genica per i disturbi sensoriali.

Fatti principali

  • Regeneron ha ottenuto l'approvazione FDA per la prima terapia genica che ripristina l'udito nei bambini sordi
  • La terapia è un trattamento monodose
  • È mirata a una rara condizione genetica
  • Circa 50 bambini nascono ogni anno negli Stati Uniti con questa condizione
  • Regeneron offrirà la terapia gratuitamente

Entità

Istituzioni

  • Regeneron Pharmaceuticals
  • FDA

Luoghi

  • United States

Fonti