Intellia cerca l'approvazione FDA per la prima terapia CRISPR in vivo dopo il successo della Fase 3

Intellia Therapeutics sta cercando l'approvazione della FDA per quella che potrebbe diventare la prima terapia di editing genetico CRISPR in vivo, dopo che uno studio di Fase 3 ha dimostrato che il suo trattamento per l'angioedema ereditario ha ridotto gli attacchi dell'87% rispetto al placebo. L'azienda prevede un potenziale lancio sul mercato nel 2027. L'angioedema ereditario è una rara malattia genetica che causa episodi ricorrenti di gonfiore. Se approvata, questa rappresenterebbe una pietra miliare per i farmaci basati su CRISPR somministrati direttamente all'interno del corpo, anziché modificare le cellule all'esterno.