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Morte in Trial CRISPR in Cina, Sassifraga Carnivora e Gene Muscolare di Neanderthal

other · 2026-08-07

Un trial in Cina che utilizzava CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne è stato sospeso dopo la morte di un ragazzo a causa di una grave reazione immunitaria al vettore virale (AAV). Questa ricerca, condotta da HuidaGene, con sede a Shanghai, è stata presentata alla convention annuale dell'American Society for Gene and Cell Therapy a New Orleans l'anno scorso. Dopo l'incidente, il CEO Alvin Luk e il CTO TJ Cradick hanno lasciato l'azienda, che ha confermato il decesso dopo essere rimasta in silenzio per 15 mesi. La morte è stata attribuita alla risposta immunitaria piuttosto che alla terapia stessa, riecheggiando il caso di Jesse Gelsinger nel 1999. Questa situazione solleva preoccupazioni riguardo alla supervisione normativa in Cina. Inoltre, uno studio pubblicato su Current Biology ha identificato una variante genetica di Neanderthal associata alla crescita muscolare negli esseri umani contemporanei.

Fatti principali

  • Il trial CRISPR di HuidaGene per la distrofia muscolare di Duchenne è stato interrotto dopo che un ragazzo è morto a causa della risposta immunitaria al vettore AAV.
  • Il trial è stato presentato alla convention annuale dell'American Society for Gene and Cell Therapy a New Orleans.
  • Il CEO Alvin Luk e il CTO TJ Cradick hanno lasciato l'azienda; nessun comunicato stampa per 15 mesi.
  • La morte riecheggia il caso di Jesse Gelsinger del 1999.
  • Una variante genetica di Neanderthal legata all'ormone della crescita è presente nel 94% dei genomi di Neanderthal e in meno del 10% degli esseri umani moderni.
  • La variante è più comune nelle popolazioni dell'Asia orientale (15%) e dell'Asia meridionale (20%).
  • Le cellule con la variante di Neanderthal sono cresciute del 40% in più negli esperimenti di laboratorio.
  • La Saxifraga candelabrum è confermata carnivora, supportando l'ipotesi di Darwin.
  • Lo studio ha utilizzato la marcatura isotopica per mostrare il trasferimento di azoto dalla preda alla pianta.
  • La carnivoria potrebbe essere più diffusa tra le angiosperme di quanto riconosciuto in precedenza.

Entità

Istituzioni

  • HuidaGene
  • American Society for Gene and Cell Therapy
  • Karolinska Institute
  • Max Planck Institute for Evolutionary Anthropology
  • University of Tartu
  • Current Biology
  • Nature
  • STAT

Luoghi

  • China
  • New Orleans
  • Shanghai
  • United States
  • Europe
  • Asia
  • Africa
  • Paris

Fonti