Sperimentazione cinese ripristina l'udito nella sordità congenita con terapia genica

Una sperimentazione clinica cinese ha ottenuto il primo successo mondiale nel ripristino dell'udito in bambini sordi congeniti utilizzando la terapia genica. I ricercatori hanno iniettato un gene mancante, OTOF, nelle cellule dell'orecchio interno di sei bambini di età compresa tra 1 e 7 anni. Tutti i partecipanti hanno mostrato un significativo miglioramento dell'udito, con alcuni in grado di sentire conversazioni normali. La sperimentazione è stata condotta presso l'Ospedale Oculistico e ORL dell'Università Fudan di Shanghai e pubblicata su The Lancet. Questa svolta offre una potenziale cura per una forma di sordità causata da mutazioni nel gene OTOF, che colpisce circa il 2-8% dei casi di sordità congenita. La terapia utilizza un virus innocuo per trasportare il gene corretto nelle cellule ciliate della coclea. Non sono stati segnalati effetti avversi gravi. Il team prevede di estendere la sperimentazione a più pazienti e a età più giovani. Questo segna una tappa importante nella terapia genica per i disturbi sensoriali.