La terapia CAR T-Cell mostra promesse per le malattie autoimmuni
Originariamente sviluppata per il cancro, la terapia CAR T-cell è ora oggetto di numerosi studi clinici per il trattamento di malattie autoimmuni come sclerosi multipla, lupus e sindrome della persona rigida. Questo approccio innovativo modifica le cellule T dei pazienti per attaccare le cellule B che causano l'autoimmunità. Il 9 giugno 2025, Jan Janisch-Hanzlik, 49 anni, affetta da sclerosi multipla, ha ricevuto un'infusione di CAR T presso il University of Nebraska Medical Center. Quasi un anno dopo, ha visto progressi significativi, non avendo più bisogno del bastone, anche se alcuni sintomi persistono. Nel 2021, uno studio tedesco ha mostrato risultati positivi per i pazienti con lupus. Presso l'University of Colorado Anschutz, lo studio di Amanda Piquet per la sindrome della persona rigida ha mostrato che 26 partecipanti hanno migliorato la loro velocità di cammino, con otto che non necessitano più di ausili. Sebbene ci siano rischi come infiammazione e potenziali tumori secondari, nuove opzioni mRNA, come il Descartes-08 di Cartesian Therapeutics, mirano a ridurre questi rischi. Sebbene il trattamento sia costoso, l'uso di cellule donatrici potrebbe ridurre le spese. La FDA ha approvato la prima terapia CAR T per il cancro nel 2017.
Fatti principali
- La terapia CAR T riprogramma le cellule T per attaccare le cellule B che causano l'autoimmunità.
- Jan Janisch-Hanzlik ha ricevuto la CAR T il 9 giugno 2025 per la sclerosi multipla.
- Il trattamento è avvenuto presso il University of Nebraska Medical Center a Omaha.
- Un team tedesco ha pionieristicamente applicato la CAR T autoimmune nel lupus nel 2021.
- Amanda Piquet ha guidato uno studio sulla sindrome della persona rigida con 26 pazienti.
- Otto pazienti non necessitano più di dispositivi di assistenza per brevi distanze.
- I rischi includono infiammazione, immunosoppressione e tumori secondari.
- Cartesian Therapeutics sta testando la CAR T basata su mRNA per ridurre i rischi.
Entità
Istituzioni
- University of Nebraska Medical Center
- Nebraska Medicine
- University of Colorado Anschutz
- Cleveland Clinic
- University of North Carolina at Chapel Hill
- East China Normal University
- Food and Drug Administration
- Kyverna
- Cartesian Therapeutics
- TG Therapeutics
- Annual Review of Medicine
- Nature Medicine
Luoghi
- Omaha
- Blair
- Nebraska
- Aurora
- Colorado
- Chapel Hill
- North Carolina
- Shanghai
- China