Il Blog del Science Museum Segnala una Svolta nell'Editing Genetico per il Trattamento delle Malattie

Un recente articolo del Blog del Science Museum discute i progressi della medicina genetica, concentrandosi su un nuovo approccio chiamato PERT (prime-editing-installed suppressor tRNAs). Sviluppato dal Prof. David Liu e colleghi del Broad Institute del MIT e di Harvard, questa tecnica mira a correggere le mutazioni nonsenso—un tipo comune di errore genetico che causa malattie come la fibrosi cistica e la distrofia muscolare di Duchenne. Il metodo utilizza il prime editing, una tecnologia derivata da CRISPR, per installare tRNA soppressori che possono ignorare i segnali di stop prematuri nel DNA, potenzialmente ripristinando la funzione proteica. I test iniziali su modelli cellulari e topi, incluso per la sindrome di Hurler, hanno mostrato risultati promettenti con livelli proteici ripristinati e riduzione dei sintomi. La ricerca, pubblicata su Nature, evidenzia il potenziale di una singola terapia per trattare multiple condizioni genetiche, sebbene l'applicazione clinica affronti sfide come la somministrazione, la sicurezza e l'approvazione normativa. L'articolo fa anche riferimento al contesto storico con modelli di DNA dalla collezione del Science Museum.