Farmaco sperimentale anti-tau mostra modesti benefici cognitivi in studio di fase intermedia

Il farmaco sperimentale diranersen di Biogen, che ha come bersaglio i grovigli di proteina tau nel cervello, ha rallentato il declino cognitivo in pazienti con Alzheimer in fase iniziale durante uno studio clinico di fase intermedia. I risultati presentati il 14 luglio alla Conferenza Internazionale dell'Alzheimer's Association a Londra hanno mostrato un rallentamento del 26% nel gruppo a dose più bassa (60 mg ogni sei mesi), del 14% nel gruppo a dose media (115 mg ogni sei mesi) e del 9% nel gruppo a dose più alta (115 mg ogni tre mesi). Il farmaco ha ridotto i livelli di tau nel cervello e nel liquido cerebrospinale del 50-65% in tutti i gruppi di trattamento. Tuttavia, la mancanza di una risposta cognitiva dose-dipendente e gli effetti collaterali di confusione temporanea nei riceventi a dose più alta hanno sollevato preoccupazioni. Lo studio ha coinvolto oltre 400 pazienti seguiti per 18 mesi. Biogen prevede uno studio di fase avanzata. I risultati offrono speranza per colpire la tau, una proteina storicamente più difficile da affrontare rispetto all'amiloide, ma gli esperti mettono in guardia sulla piccola dimensione dell'effetto e sugli effetti collaterali inaspettati. La FDA ha precedentemente approvato i farmaci anti-amiloide lecanemab (Leqembi) nel 2023 e donanemab (Kisunla) nel 2024.